Une avancée dans la lutte contre la dystrophie
Une nouvelle voie thérapeutique pour la dystrophie musculaire FSHD
Une équipe de la Faculté de Médecine et de Pharmacie de l’Université de Mons ouvre la voie à une thérapie d’une maladie héréditaire de dégénérescence des muscles.
Le groupe du Professeur Alexandra Belayew (Faculté de Médecine et de Pharmacie, Université de Mons) vient de publier dans la prestigieuse revue « PLoS ONE » une stratégie thérapeutique nouvelle concernant la dystrophie musculaire FSHD. Cette maladie cause une fonte progressive et irréversible des muscles, nommée atrophie. La même équipe avait déjà trouvé un gène nommé DUX4 dans de « l’ADN poubelle » et montré que son activation aberrante dans les cellules de muscles de patients causait la maladie.
Céline Vanderplanck (doctorante FRIA) a pu montrer que l’activation de DUX4 dans des cellules de muscle sain en culture cause leur atrophie et que, par contre, empêcher la production de DUX4 dans des cellules FSHD supprime cette atrophie.
Certains agents inhibiteurs testés provenaient du Prof. Steve Wilton (Molecular Genetic Therapy Group, University of Western Australia). Ce dernier a produit, en son laboratoire, des substances similaires destinées à cibler un autre gène pour traiter des enfants atteints de la dystrophie musculaire de Duchenne.
Le Professeur Alexandra Belayew se veut toutefois prudente : « A ce stade, nous pouvons juste guérir des cellules de muscle de patient en culture dans des boîtes en plastique ! » Néanmoins, jusqu’ici, personne n’avait montré qu’en bloquant la production de DUX4 dans des cellules FSHD on pouvait supprimer des effets de cette maladie.
Une demande de brevet sur cette invention a été déposée par l’UMONS (EU, USA) dans l’espoir d’intéresser un partenaire industriel pharmaceutique pour la suite du projet.
Les autres chercheurs de l’UMONS impliqués sont E. Ansseau et A. Tassin (chargées de recherche FNRS), S. Charron (doctorant FRIA), N. Stricwant (mémorante Biologie BBMC) et Frédérique Coppée qui codirige l’équipe. Les cellules sont préparées par le Prof. D. Laoudj-Chenivesse au CHU de Montpellier. Le financement par l’Association Française contre les Myopathies (AFM) et l’Association Belge contre les maladies neuroMusculaires (ABMM) provient d’opérations « Téléthon ».
Plus d’infos ?
Prof. Alexandra Belayew,
Alexandra.belayew@umons.ac.be
Céline Vanderplanck
celine.vanderplanck@umons.ac.be
